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Santé et Médecine Cancer Etats-Unis

Publié le • Modifié le

Cancer: un médicament de thérapie génique autorisé aux Etats-Unis, une première

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Le Kymriah serait particulièrement efficace face à la leucémie lymphoblastique aigüe, l'un des cancers les plus répandus chez les moins de 20 ans aux Etats-Unis. Eric Bouvet / Institut Curie

C'est possiblement une très grande avancée dans la lutte de ce qu'on appelle les cancers hématologiques, c'est à dire ceux qui frappent le sang des malades. L'Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) a autorisé un médicament de thérapie génique, le Kymriah : il s'agit de modifier l'ADN de cellules d'un patient pour leur apprendre à lutter contre la maladie.


La leucémie lymphoblastique aigüe (LAL) est un cancer du sang, c'est l'un des plus répandus aux Etats-Unis chez les moins de 20 ans. Un patient sur cinq ne répond pas au traitement classique ou est victime d'une rechute.

Mais, de nouvelles techniques comme la thérapie génique pourraient bien changer la donne. L'idée, c'est d'aider des cellules du système immunitaire, les lymphocytes T. « Ces lymphocytes T, on les modifie génétiquement en dehors du corps du patient dans des tubes à essai, explique Sebastian Amigorena, de l’Institut Curie à Paris. On leur met un gène qui leur permet de reconnaître spécifiquement les cellules tumorales. On les réinjecte au patient. Et à ce moment-là, les lymphocytes T sont armés, on leur a en quelque sorte appris à reconnaître les cellules tumorales. Elles vont aller se coller physiquement aux cellules tumorales et les éliminer. »

Lourds effets secondaires

Les résultats sont prometteurs, à tel point que l'Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments a autorisé la mise sur le marché du Kymriah, un traitement qui utilise cette méthode.

Plusieurs problèmes cependant : de lourds effets secondaires et un prix proche des 500 000 dollars.

Malgré cela, ce genre de traitement pour ce type de cancer du sang devrait se généraliser : « Dans le cadre des cancers hématologiques, cela va se développer certainement au cours de l’année à venir, parce que les effets thérapeutiques sont importants pour ce type de cancer-là », poursuit Sebastian Amigorena

En ce qui concerne les tumeurs solides, qui ne concernent donc pas le sang, même si des essais médicaux sont en cours, ils sont pour l'instant moins concluants.

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